Thérapie génétique : une fillette sauvée d’une leucémie incurable

Des chercheurs britanniques ont traité avec succès Layla, une fillette atteinte de leucémie, en utilisant une technique de thérapie génétique uniquement testée chez la souris auparavant. Les médecins disent qu’il est trop tôt pour la déclarer guérie, mais la jeune fille est actuellement en bonne santé et sans cancer.

La thérapie a consisté à utiliser des cellules génétiquement modifiées produites en masse pour attaquer la leucémie dans le corps de la fillette. C’est la première fois que cette thérapie est appliquée sur l’être humain. C’est parce que le cas de Layla avait été déclaré incurable et que les médecins avaient épuisé toutes les autres options, que ses parents ont obtenu la permission d’utiliser ce traitement expérimental.

Les résultats de Layla seront présentés à l’American Society of Hematology en décembre. La vie de cette fillette est la première à être sauvée par thérapie génétique – après de nombreuses années d’essais prometteurs. Le médecin de Layla, le Dr Paul Veys, du Great Ormond Street Hospital à Londres a déclaré :

Comme c’était la première fois que le traitement était utilisé, nous ne savions pas s’il fonctionnerait et donc, nous étions sur un nuage quand ce fut le cas. Sa leucémie était tellement agressive qu’une telle issue est presque un miracle.

Bien qu’il s’agisse d’un premier cas unique, c’est vraiment exaltant d’assister à l’utilisation avec succès, d’une version modifiée de cellules souches non différenciées dans le cadre d’une thérapie efficace ; ouvrant la voie à des options de traitement plus abordable et accessible pour toute une gamme de cancers.

Layla est née au Royaume-Uni, et a été diagnostiquée avec une leucémie lymphoblastique aiguë – un cancer agressif de la moelle osseuse – à l’âge de trois mois seulement. Elle a subi plusieurs cycles de chimiothérapie intense, une greffe de moelle osseuse, et a pris part à un essai expérimental juste avant son premier anniversaire, mais le cancer est revenu.

Voilà que ses médecins entendent parler d’un nouveau type de thérapie génétique qui est testé à l’University College de Londres. Normalement la thérapie par les gènes fonctionne en prélevant des cellules immunitaires du corps d’un patient pour les reprogrammer génétiquement à attaquer les cellules cancéreuses, avant de les replacer dans le corps du malade.

Cette technique déjà testée sur l’homme laissait jusqu’à présent présager de son efficacité. Mais elle était également incroyablement coûteuse et fastidieuse, et ne pouvait fonctionner pour les patients comme Layla, qui ont déjà subi un traitement intensif contre la leucémie et ne disposent pas de cellules T suffisamment saines.

A la place, les chercheurs de l’University College de Londres, dirigés par Waseem Qasim, ont travaillé sur un traitement « prêt-à-l’emploi » , qui pourrait être appliqué rapidement et à moindre coût à des patients sans avoir d’abord à recueillir leurs cellules T.

Dans cette optique, une personne en bonne santé fait un don de cellules T, qui sont ensuite modifiées pour s’assurer qu’elles sont transplantables, créant ce que les chercheurs appellent des cellules UCART19.

Pour créer ces cellules, Qasim et son équipe utilisent « une paire de ciseaux moléculaires », connus sous le nom de protéines Talen, pour éteindre certains récepteurs, de façon à ce que les cellules UCART19 ciblent uniquement les cellules cancéreuses.

On a injecté à Layla ces cellules (1ml), puis elle a passé les semaines suivantes en isolement, tandis que les cellules T ont attaqué ses cellules cancéreuses. Deux mois plus tard, une fois que les médecins ont eu la confirmation de la disparition des cellules leucémiques, elle a reçu une autre greffe de moelle osseuse.

Elle a maintenant bien récupéré à la maison et effectue des bilans réguliers. Et fait remarquable, une fois la greffe de moelle osseuse terminée, le propre système immunitaire de Layla requinqué a détruit les cellules UCART19, donc il n’y avait, a terme, plus aucune trace du gène modifié.

Les chercheurs ont prévu des essais clinique appropriés sur les cellules UCART19, en 2016, financés par la société de biotechnologie Cellectis, pour tester la non toxicité des cellules T modifiées, appliquées à un groupe plus large de patients.

Nous n’avons utilisé ce traitement uniquement sur ​une petite fille très forte, nous devons être prudents avant de pouvoir affirmer que cette technique puisse s’appliquer pour tous les enfants, a déclaré le Dr Qasim. Mais, c’est un point de départ dans l’utilisation des nouvelles technologies du génie génétique, les résultats sur cet enfant ont été stupéfiants. S’ils sont répliqués, cela pourrait représenter un grand pas en avant vers le traitement de la leucémie et d’autres cancers.

Traduit de l’anglais : Gene editing has saved the life of a girl with « incurable » leukaemia, paru sur sciencealert.com

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